Leukämie-Online - Die 49. EBMT-Jahrestagung in Paris

Die 49. EBMT-Jahrestagung in Paris – ein Bericht von Andrea Linke

Vom 13.06.2023, 13:07 | Von Andrea Linke | Drucken

Als Patientenvertreterin für LeukaNET e.V. und Mitglied im „Patient Advocacy Committee“ (PAC) der Europäischen Gesellschaft für Blut- und Knochenmarktransplantation (EBMT) hat Andrea Linke an der 49. EBMT-Jahrestagung in Paris vom 23 - 26 April 2023 teilgenommen. Es folgt ein Bericht.

Anfang 2001 wurde bei mir eine CML diagnostiziert und ich nahm an einer der ersten Klinischen Studien mit Imatinib, dem ersten Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI) zur CML-Therapie teil. Leider wirkte diese Therapie bei mir nicht und so habe ich mich 2002 einer kurativen allogenen Knochenmarktransplantation unterzogen.

EBMT copy

Das EBMT ist eine gemeinnützige medizinische und wissenschaftliche Organisation, die 1974 gegründet wurde. Diese betreibt ein einzigartiges Patientenregister, das einen Datenpool für die Durchführung von Studien und die Bewertung neuer Trends bereitstellt. Alle durchgeführten zellulären und stammzellbasierten Therapieverläufe werden gesammelt. Das EBMT zielt darauf ab, die Verbindung zwischen Patienten, Forschern und anderen Interessengruppen zu sein, um die Zukunft zellulärer und stammzellbasierter Therapien zu verbessern. Jedes Jahr ist das PAC für die Vorbereitung und Durchführung des „Patient Family and Donor Day“ (PFDD) während der Jahrestagung des EBMT verantwortlich. Dieser Tag findet vor dem wissenschaftlichen Kongress statt und zielt speziell darauf ab, die Patienten, Familienangehörigen und Spender über die neuesten Forschungsergebnisse (z. B. neue Behandlungsmöglichkeiten bei GvHD) und aktuelle Themen (z. B. Zugang zu CAR T Zelltherapien) zu informieren. Der PFDD möchte zudem die Kommunikation zwischen EBMT-Fachleuten und Patienten verbessern. Das PAC organisiert auch zwei Sitzungen im wissenschaftlichen Programm. In diesem Jahr wurde die „Definition von patientenorientierter Forschung“ und „Endpunkte zur Erforschung unerfüllter Bedürfnisse und verbesserter Zugang zu neuen Therapien“ an einem runden Tisch diskutiert.

CML-Patienten benötigen heute nur noch sehr selten eine allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation (HSZT). Der Einsatz von TKIs (inzwischen gibt es 6 verschiedene) in der Behandlung der CML hat deren Therapie verändert. Im Gegensatz zur zentralen Stellung, die die HSZT vor 20 Jahren im Behandlungsalgorithmus von CML-Patienten einnahm, ist sie heute weitgehend den wenigen Patienten vorbehalten, die entweder gegen die letzte TKI-Therapie resistent sind oder die sich bei Diagnose in der akzelerierten Phase oder Blastenkrise befinden. Folglich ist die Transplantation nach wie vor eine äußerst wichtige, potenziell kurative letzte therapeutische Modalität bei ausgewählten Patienten (ca. 400 Patienten/Jahr seit 2008 per EBMT Register in Europa) mit CML. Und so besteht weiterhin die Notwendigkeit der Betreuung von Langzeitüberlebenden. Die HSZT ist immer noch eine Behandlungsoption für einige myeloische Neoplasien wie z.B., AML, MDS, und MPN, aber auch andere hämatologische (z. B. ALL) und nicht-hämatologische Erkrankungen.

Es gibt Verbesserungen für HSZT-Patienten:

Mehr ältere Patienten sind HSZT-berechtigt
Weniger toxische Konditionierung
Erhöhte Verfügbarkeit von Spendern
Neue Transplantationsmethoden (peripheren Blutstammzelltransplantation versus Knochenmarktransplantation, haploidente Transplantation)
Besserer Umgang mit frühen Nebenwirkungen (z. B. GvHD, Infektionen)
Kürzerer Aufenthalt im Krankenhaus

Es gibt Verbesserungen für HSZT-Langzeitüberlebende in vielen Bereichen:

Berücksichtigung der Prätransplantationsbehandlung, genetischen Veranlagung und Konditionierung
Behandlung von späten Nebenwirkungen z. B., chronische GvHD, Infektionen, Immundysfunktion, Herz-Kreislauf-Probleme, Schilddrüsenversagen, endokrine Probleme, Katarakte, Osteoporose, Lungenversagen, sekundäre Malignome, sexuelle Probleme, usw.)
Körperliche, finanzielle, psychosoziale, emotionale und gesundheitliche Nachsorge

Die Frage der Nachsorge von HSZT-Überlebenden wird in jeder Klinik in jedem Land anders organisiert. Ein Plan zur Harmonisierung muss dringend in Angriff genommen werden, denn wie die Literatur belegt, gewährleistet eine qualitativ hochwertige lebenslange Nachsorge HSZT-Überlebenden einen besseren Gesundheitszustand. PAC-Mitglieder sind an diesen Diskussionen aktiv beteiligt.

Die EBMT erhielt von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) den Auftrag, Daten der neuartigen CAR-T-Zelltherapien in das Patientenregister aufzunehmen. CAR-T-Zelltherapien sind eine neue Behandlungsoption für viele lymphatische Neoplasien wie Lymphome, ALL, CLL, MM und Morbus Waldenström. Viele CAR-T-Zellprodukte sind bereits für spezifische Tumorentitäten zugelassen und neue CAR-T-Zell Konstrukte befinden sich in der klinischen Entwicklung.

Der durch den Patienten selbst dokumentierte Therapieerfolg, der „Patient-reported Outcome Measures“, sollte in alle Klinischen Studien integriert werden, aber auch in die geregelte Nachsorge aller Patienten nach HSCT and/oder CAR T Zell Therapie. Um auch diese zu erfassen, sollte das EBMT Register angepasst werden.

Die Einbeziehung von Patientenvertretern in den klinischen Studienprozess ist wichtig für eine erfolgreiche Durchführung. Das EBMT PAC beteiligt sich an einigen Studien und Guidelines mit unterschiedlichen EBMT Arbeitsgruppen.

Für interessierte Patientenvertreter bietet das EBMT 30 freie Plätze zur Teilnahme an. So if you are interested to listen in: the next EBMT Annual Meeting will be in Glasgow, UK, from 14 – 17 April 2024. Time enough to brush up your English!

You will find more information about the EBMT PAC activities here Patient Advocacy Committee | EBMT.

Andrea Linke

EBMT – PAC

Knochenmarktransplantation

Bei der Knochenmarktransplantation werden einem Empfänger CD34-positive hämatopoetische Stammzellen, entweder eines Spenders (allogen) oder seine eigenen, zuvor entnommenen (autolog), transplantiert.

Transplantation

Übertragung von Gewebe. Für die Transplantation können eigene Zellen autologe T. oder fremde Zellen allogene T. verwandt werden.

hämatopoetisch

blutbildend

hämatologisch

das Blut bzw. die Blutbildung betreffend

Tyrosinkinase

Enzym, das das Wachstum von Leukämiezellen anregt und therapeutisch durch Tyrosinkinase-Hemmer (Tyrosinkinase-Inhibitoren) gehemmt werden kann.

Nebenwirkung

Unerwünschte Begleiteffekte einer Therapie, besonders bei Chemotherapien begrenzen Nebenwirkungen die maximal verträgliche Dosis.

Blastenkrise

Die dritte Phase der Entwicklung von CML; sie entsteht nach der chronischen und akzelerierten Phase. Ihr Merkmal ist das Vorkommen einer zunehmenden Anzahl von unreifen Blutkörperchen („Blasten") im Blut oder Knochenmark.

akzeleriert

beschleunigt

Knochenmark

Das Innere der großen Knochen - vor allem des Hüftknochens und des Oberschenkels. Dort werden die Blut- und Immunzellen gebildet. Das Knochenmark bildet sich ständig neu.

Osteoporose

Verminderung der Knochendichte über das altersentsprechende normale Maß

chronisch

langanhaltend, sich langsam entwickelnd

myeloisch

das Knochenmark betreffend. Im engeren Sinne die Bildung von bestimmten weißen Blutzellen, den Granulozyten, im Knochenmark betreffend

Neoplasie

Neubildung von Körpergewebe. Damit kann sowohl die physiologische Regeneration eines Gewebes gemeint sein, als auch die autonome, pathologische Gewebevermehrung eines Tumors. Klinisch wird "Neoplasie" am häufigsten als Gattungsbezeichnung für maligne Tumoren verwendet.

Imatinib

Imatinib, Handelsname Glivec/Gleevec, Laborname STI-571, ein BCR-ABL-Tyrosinkinasehemmer der ersten Generation. Zugelassen seit Jahr 2002 für die Behandlung der CML und Ph-positiven ALL.

allogen

von einem anderen Menschen stammend, z.B. Fremdspende.

kurativ

heilend, auf Heilung ausgerichtet, Gegensatz zu palliativ

Blasten

Unreife Zellen, z. B. Blutzellvorläufer im Blut oder Knochenmark

Donor

Spender, z.B. Organ- oder Zellspender bei Transplantationen

Port

Zuführendes System, meist eine unter die Haut eingepflanzte Kunststoffkammer mit Venenkatheter, um eine kontinuierliche Medikamentengabe zu ermöglichen.

GVHD

Andere Bezeichnungen: Graft-versus-Host-Disease; Bedeutung: Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion

Gen

Informationseinheit des Erbgutes, enthält meist den Bauplan für ein Protein. Die Gene liegen im Zellkern in Form von DNS vor.

MDS

Das Myelodysplastische Syndrom (MDS) bildet eine grosse Gruppe erworbener klonaler Knochenmarkskrankheiten, die durch ein zunehmendes Versagen der Knochenmarksfunktion gekennzeichnet sind. Im Gegensatz zur aplastischen Anämie ist das Knochenmark zellreich. Da jedoch die Blutbildung (Hämatopoese) ineffektiv ist, kommt es zur peripheren Panzytopenie.

DLI

Gabe von Spenderlymphozyten nach rezidivierter allogener Stammzelltransplantation (DLI = Donor Lymphocyte Infusion)

TKI

Tyrosinkinaseinhibitor / Tyrosinkinasehemmer sind neuartige Medikamenten-Wirkstoffe, die bisher vor allem bei Tumorerkrankungen zum Einsatz kommen. Tyrosinkinasen spielen eine Schlüsselrolle bei der Entstehung von Tumorerkrankungen, da sie daueraktiviert zu einer ungebremsten Zellteilung und damit zu einem unkontrollierten Tumorwachstum führen. Die neuartigen Hemmstoffe blockieren diesen Mechanismus.

APL

Akute Promyelozytenleukämie

CHR

Komplette hämatologische Remission (complete haematologic response).

SZT

Stammzelltransplantation

Arm

= Behandlungsgruppe. Eine klinische Studie ist einarmig, wenn es nur eine Behandlungsgruppe und keine Kontrollgruppe gibt. In den meisten Studien gibt es zwei oder mehr Arme.

European Society for Blood and Marrow Transplantat

Europäische medizinische Fachgesellschaft mit Sitz in Leiden, die sich mit der hämatopoetischen Stammzelltransplantation mittels peripherem Blut, Knochenmark oder Nabelschnurblut befasst.

Graft-versus-Host-Reaktion

Transplantat-gegen-Wirt-Reaktion ist die immunologische Reaktion von transplantierte Immunzellen (z.B. Knochenmark) gegen den Empfängerorganismus. Diese kann in der Folge einer allogenen Knochenmark- oder Stammzelltransplantation auftreten. Am häufigsten äußern sich Symptomean der Haut, Leber, dem Darm oder Auge.